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Un produit médical de thérapie génique est défini par l'Agence européenne des médicaments (EMA) comme présentant deux caractéristiques : (a) il comprend une substance active qui contient ou consiste en un acide nucléique recombinant utilisé chez l'homme ou fourni à l'homme en vue de réguler, corriger, remplacer, ajouter ou supprimer une séquence génétique ; et (b) son impact thérapeutique, prophylactique ou diagnostique est directement lié à l'acide nucléique recombinant. Les vaccins contre les maladies infectieuses ne sont pas autorisés dans le cadre de la thérapie génique, mais les succès cliniques enregistrés en 2009-2011 ont renforcé l'optimisme quant aux promesses de la thérapie génique. Il s'agit notamment du traitement réussi de patients atteints de la maladie de la rétine, l'amaurose congénitale de Leber X-liée SCID, ADA-SCID, l'adrénoleucodystrophie et la maladie de Parkinson.
About the author
Il dottor Dileep Kumar è professore assistente presso il Poona College of Pharmacy di Pune. Ha conseguito la laurea in Farmacia presso la Manipal University di Manipal. Ha conseguito il dottorato di ricerca presso l'IIT (BHU) di Varanasi. Ha pubblicato numerosi articoli e capitoli di libri a livello internazionale.
