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Un prodotto medico di terapia genica è definito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) come avente due caratteristiche: (a) comprende un principio attivo che contiene o consiste in un acido nucleico ricombinante utilizzato o fornito agli esseri umani allo scopo di regolare, correggere, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica; e (b) il suo impatto terapeutico, profilattico o diagnostico si riferisce direttamente all'acido nucleico ricombinante. I vaccini contro le malattie infettive non sono ammessi nella terapia genica, tuttavia i successi clinici ottenuti nel 2009-2011 hanno rafforzato l'ottimismo nei confronti della terapia genica. Tra questi, il successo del trattamento di pazienti affetti dalla malattia retinica Leber congenital amaurosis X-linked SCID, ADA-SCID, adrenoleucodistrofia e malattia di Parkinson.
About the author
Il dottor Dileep Kumar è professore assistente presso il Poona College of Pharmacy di Pune. Ha conseguito la laurea in Farmacia presso la Manipal University di Manipal. Ha conseguito il dottorato di ricerca presso l'IIT (BHU) di Varanasi. Ha pubblicato numerosi articoli e capitoli di libri a livello internazionale.
