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Les espoirs suscités par les progrès de la thérapie génique sont aujourd'hui immenses - au même titre que les interrogations qu'ils font naître. Dix ans après le début des tentatives de transfert de gènes à visée thérapeutique chez l'homme et au lendemain de résultats parfois spectaculaires ou dramatiques, cet ouvrage établit un inventaire des progrès réalisés et dresse un panorama des technologies utilisées.
Organisé en 51 chapitres. La thérapie génique synthétise l'expérience de 128 auteurs, étayée par près de 2 000 références bibliographiques. Il est structuré en quatre parties, étudiant les principaux champs d'investigation de la recherche et de ses applications cliniques :
la première partie est consacrée à la régulation de l'expression génique ainsi qu'à de nombreux systèmes vecteurs et leur ciblage ; la deuxième a pour objet les différentes cibles tissulaires et leurs applications dans plusieurs pathologies d'organes ou de tissus, tels que le tissu hématopoïétique, le foie, le poumon, le cerveau, le système cardiovasculaire... ; la troisième aborde les différentes approches de thérapie génique du cancer (antiangiogénèse, gènes-suicides, immunothérapie) ; enfin, la quatrième partie considère les aspects successifs du développement des produits de thérapie génique, réglementation, contraintes de production, protection intellectuelle... 
